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日本研究人员成功用基因编辑技术治疗实验鼠血友病

本文摘要:日本一个研究小组近日报告说道,他们利用基因编辑技术顺利化疗了实验鼠的血友病。未来未来将会在此基础上研发出能根治血友病的疗法。 血友病是由于基因出现异常造成的出血性疾病,其特征是人体无法分解凝血因子或者凝血因子分解严重不足,造成炎症时间缩短,发炎无法多亏。有的患者为了防治发炎,自小就要每周静脉注射1至3次凝血因子制剂。

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日本一个研究小组近日报告说道,他们利用基因编辑技术顺利化疗了实验鼠的血友病。未来未来将会在此基础上研发出能根治血友病的疗法。

血友病是由于基因出现异常造成的出血性疾病,其特征是人体无法分解凝血因子或者凝血因子分解严重不足,造成炎症时间缩短,发炎无法多亏。有的患者为了防治发炎,自小就要每周静脉注射1至3次凝血因子制剂。日本自治权医科大学等机构的研究人员近日在英国《科学报告》杂志上公开发表论文说道,研究人员再行培育出了基因出现异常的血友病实验鼠,再行利用目前最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术,将能毁坏出现异常基因的一种酶和长时间基因引入产生凝血因子的肝脏部位,结果顺利修缮了出现异常基因,实验鼠的血友病被医治。研究人员说道,这只是动物实验结果,期望将来在此基础上研发出能根治血友病的方法。

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研究人员回应,基因变异不存在个人差异,如果这种方法今后能用作临床,有可能必须对有所不同人展开针对性的基因修缮。


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